Agencja Badań Medycznych

Celem projektu jest ocena:
1) wpływu inhibitorów SGLT-2 (Empagliflozyna i Dapagliflozyna) na pierwotne i wtórne kliniczne punkty końcowe u pacjentów z ostrą/niewyrównaną niewydolnością serca (AHF);
2) wpływu inhibitorów SGLT-2 na czynność serca;
3) wpływu inhibitorów SGLT-2 na biomarkery i krążące mikro RNA (miRNA) oraz metabolity mikrobiomów
4) zaproponowanie skali prognozy ryzyka w celu ścisłego monitorowania przebiegu AHF i jego leczenia inhibitorami SGLT-2 w oparciu o wybrane miRNA i biomarkery związane ze szlakami molekularnymi powiązanymi z postępem choroby

Beneficjent: Warszawski Uniwersytet Medyczny Projekt „Leczenie dzieci w wieku 6 – 18 lat z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C przy użyciu pangenotypowego leku o bezpośrednim działaniu przeciwwirusowym (sofosbuwir/welpataswir)” będzie realizowany przez Klinikę Chorób Zakaźnych Wieku Dziecięcego WUM we współpracy z Wojewódzkim Szpitalem Zakaźnym w Warszawie oraz Meyer Children's University Hospital we Florencji.

Projekt badawczy dotyczy zastosowania terapii bezinterferonowej SOF/VEL poza wskazaniami rejestracyjnymi - lek ten jest zarejestrowany wyłącznie dla osób dorosłych. Leczone będą dzieci z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C niezależnie od genotypu wirusa oraz stopnia włóknienia wątroby. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa SOF/VEL w populacji pediatrycznej oraz monitorowanie pacjentów w trakcie i po leczeniu, która pozwoli ocenić trwałość efektów terapii i ewentualne odległe działania niepożądane, w tym wpływ na rozwój dzieci. Wysoka, niemal 100% skuteczność tego schematu leczenia u dorosłych, przy bardzo dobrym profilu bezpieczeństwa, łatwości podania (doustnie) i krótkim czasie leczenia (12 tygodni) daje szansę na uzyskanie znakomitych wyników leczenia także u dzieci, dla których obecnie finansowane ze środków publicznych są wyłącznie terapie oparte na interferonie (o dużo niższej skuteczności, większym ryzyku działań niepożądanych, wymagające długotrwałego stosowania leku w iniekcji). Inicjatorzy projektu mają nadzieję, że wyniki badania staną się podstawą do zarejestrowania tego schematu leczenia dla dzieci i uwzględnienia go w programach terapeutycznych dla dzieci w Polsce.

Celem badania jest ocena wpływu fenofibratu na zachowanie resztkowej funkcji komórki beta trzustki u dzieci z nowo rozpoznaną cukrzycą typu 1

Celem projektu jest wykazanie, czy dodanie FMT jako immunomodulatora, do standardowego leczenia w danym ośrodku zmniejszy ryzyko progresji choroby COVID19 do jej wyższego stopnia zaawansowania ocenianej na podstawie skali COVID19 Performance Status.

Celem projektu jest:

1) określenie częstości występowania obecnych i przebytych zakażeń SARS-CoV-2 w grupie pracowników policji, szczególnie narażonej na zakażenie wirusem SARS-CoV-2 z uwagi na wykonywane obowiązki zawodowe w czasie epidemii 2) określenie czynników sprzyjających zakażeniu SARS-CoV-2 w badanej grupie. Badanie zostanie przeprowadzone na dobranej losowo (reprezentatywnej) próbie 5 000 funkcjonariuszy oraz pracowników cywilnych policji z terenu województwa mazowieckiego

Celem prezentowanego badania IMPROVE-MC jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa 12-miesięcznego leczenia immunosupresyjnego prednizonem i azatiopryną w porównaniu do placebo w połączeniu ze standardową terapią, u pacjentów z wiruso-negatywnym ZMS/kardiomiopatią zapalną. Dodatkowym celem projektu ma być stworzenie gotowego do implementacji w polskim i światowych systemach ochrony zdrowia schematu diagnostyczno-terapeutycznego pozwalającego na modyfikację wytycznych leczenia ZMS. 

Celem pierwszorzędowym badania klinicznego będzie ocena częstości występowania PPHN (PPHN-persistent pulmonary hypertension of the newborn) definiowanego jako konieczność stosowania wentylacji z FiO2 > 0.50 oraz echokardiograficzne cechy podwyższonego ciśnienia płucnego (przeciek prawo – lewy lub dwukierunkowy przez drożny przewód tętniczy) albo konieczność stosowania wentylacji z FiO2 > 0.50 i różnica saturacji przed i zaprzewodowej > 20%) w leczeniu niewydolności oddechowej w grupie noworodków urodzonych pomiędzy 32 a 41 tyg. ciąży.

Celami drugorzędowymi będą ocena w zmodyfikowanej skali Silvermana, zwaną dalej "skalą TTN" w porównaniu do stężenia tlenu stosowanego podczas wentylacji i zastosowanej interwencji oraz ocena parametrów badania równowagi kwasowo-zasadowej: pH, prężności dwutlenku węgla (pCO2), niedoboru zasad (BE) w porównywanych grupach. Badanie zaplanowano jako prospektywne, wieloośrodkowe, podwójnie zaślepione z randomizacją i grupą kontrolną z placebo.

W badaniu chcemy ocenić czy dodatkowe podanie leku Salbutamolu, skróci czas leczenia noworodka z przejściowymi zaburzeniami oddychania. Po wykonaniu badania echokardiograficznego serca będziemy wiedzieli czy noworodek ma przetrwałe nadciśnienie płucne a za pomocą odpowiednich skal w tym skali Silvermana ocenimy zaawansowanie zaburzeń oddychania. Lek będzie podawany choremu noworodkowi przez 6 godzin ale maksymalnie przez 72 godziny. Badanie zostanie wykonane w ośmiu Ośrodkach w Polsce (Warszawa, Szczecin, Kraków, Poznań, Zielona Góra, Bydgoszcz, Rzeszów, Bytom) pod kierunkiem wybitnych specjalistów.

Do udziału w badaniu zaprosiliśmy także ekspertów z Kanady. Przyjęliśmy hipotezę, że oczekiwanym efektem badania będzie wynik, że Salbutamol podawany w nebulizacji u niewydolnych oddechowo noworodków zmniejszy częstość występowania PPHN, a tym samym skróci czas leczenia, przebywania w inkubatorze, oderwania od matki oraz częstość groźnych powikłań. Planujemy włączyć do badania kilkaset noworodków.

Przyznane środki ogółem NA WSZYSTKICH: 14 814 484 zł

Przyznane środki ogółem TYLKO WUM: 3 868 672,5 zł

„Badanie finansowane przez Agencję Badań Medycznych, Polska, numer Projektu 2019/ABM/01/00058”
„Research, Project number 2019/ABM/01/00058”, financed by the Medical Research Agency, Poland”