Agencja Badań Medycznych

Beneficjent: Warszawski Uniwersytet Medyczny Projekt „Leczenie dzieci w wieku 6 – 18 lat z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C przy użyciu pangenotypowego leku o bezpośrednim działaniu przeciwwirusowym (sofosbuwir/welpataswir)” będzie realizowany przez Klinikę Chorób Zakaźnych Wieku Dziecięcego WUM we współpracy z Wojewódzkim Szpitalem Zakaźnym w Warszawie oraz Meyer Children's University Hospital we Florencji.

Projekt badawczy dotyczy zastosowania terapii bezinterferonowej SOF/VEL poza wskazaniami rejestracyjnymi - lek ten jest zarejestrowany wyłącznie dla osób dorosłych. Leczone będą dzieci z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C niezależnie od genotypu wirusa oraz stopnia włóknienia wątroby. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa SOF/VEL w populacji pediatrycznej oraz monitorowanie pacjentów w trakcie i po leczeniu, która pozwoli ocenić trwałość efektów terapii i ewentualne odległe działania niepożądane, w tym wpływ na rozwój dzieci. Wysoka, niemal 100% skuteczność tego schematu leczenia u dorosłych, przy bardzo dobrym profilu bezpieczeństwa, łatwości podania (doustnie) i krótkim czasie leczenia (12 tygodni) daje szansę na uzyskanie znakomitych wyników leczenia także u dzieci, dla których obecnie finansowane ze środków publicznych są wyłącznie terapie oparte na interferonie (o dużo niższej skuteczności, większym ryzyku działań niepożądanych, wymagające długotrwałego stosowania leku w iniekcji). Inicjatorzy projektu mają nadzieję, że wyniki badania staną się podstawą do zarejestrowania tego schematu leczenia dla dzieci i uwzględnienia go w programach terapeutycznych dla dzieci w Polsce.

Celem badania jest ocena wpływu fenofibratu na zachowanie resztkowej funkcji komórki beta trzustki u dzieci z nowo rozpoznaną cukrzycą typu 1

Zostanie przeprowadzone wieloośrodkowe badanie kliniczne z randomizacją, metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo. Do badania zostanie włączonych 102 dzieci w wieku 10-17 lat z nowo rozpoznaną cukrzycą typu 1 leczonych w Klinice Pediatrii UCK WUM oraz w Klinice Endokrynologii i Diabetologii IPCZD w Warszawie. Cukrzyca typu 1 będzie rozpoznana zgodnie z kryteriami Polskiego Towarzystwa Diabetologicznego. Dzieci zostaną losowo przydzielone do grupy leczonej fenofibratem doustnie vs. placebo przez jeden rok. Pierwotnym punktem końcowym będzie ocena pracy komórek beta trzustki poprzez porównanie pola pod krzywą AUC w teście stymulacji C-peptydu. Wtórnymi punktami końcowymi będą: stężenie c-peptydu na czczo oraz maksymalne stężenie c-peptydu w teście stymulacji, autoprzeciwciała (GADA, IA2A, ZnT8, IAA), parametry wyrównania cukrzycy i wahań glikemii (m.in. HbA1c, średnia glikemia z odchyleniem standardowym, wskaźnik zmienności, czas spędzony w normoglikemii), zapotrzebowanie dobowe i podstawowe na insulinę, markery stanu zapalnego.

Celem projektu jest wykazanie, czy dodanie FMT jako immunomodulatora, do standardowego leczenia w danym ośrodku zmniejszy ryzyko progresji choroby COVID19 do jej wyższego stopnia zaawansowania ocenianej na podstawie skali COVID19 Performance Status.

Celem projektu jest:

1) określenie częstości występowania obecnych i przebytych zakażeń SARS-CoV-2 w grupie pracowników policji, szczególnie narażonej na zakażenie wirusem SARS-CoV-2 z uwagi na wykonywane obowiązki zawodowe w czasie epidemii 2) określenie czynników sprzyjających zakażeniu SARS-CoV-2 w badanej grupie. Badanie zostanie przeprowadzone na dobranej losowo (reprezentatywnej) próbie 5 000 funkcjonariuszy oraz pracowników cywilnych policji z terenu województwa mazowieckiego

Celem prezentowanego badania IMPROVE-MC jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa 12-miesięcznego leczenia immunosupresyjnego prednizonem i azatiopryną w porównaniu do placebo w połączeniu ze standardową terapią, u pacjentów z wiruso-negatywnym ZMS/kardiomiopatią zapalną. Dodatkowym celem projektu ma być stworzenie gotowego do implementacji w polskim i światowych systemach ochrony zdrowia schematu diagnostyczno-terapeutycznego pozwalającego na modyfikację wytycznych leczenia ZMS. 

Celem pierwszorzędowym badania klinicznego będzie ocena częstości występowania PPHN (PPHN-persistent pulmonary hypertension of the newborn) definiowanego jako konieczność stosowania wentylacji z FiO2 > 0.50 oraz echokardiograficzne cechy podwyższonego ciśnienia płucnego (przeciek prawo – lewy lub dwukierunkowy przez drożny przewód tętniczy) albo konieczność stosowania wentylacji z FiO2 > 0.50 i różnica saturacji przed i zaprzewodowej > 20%) w leczeniu niewydolności oddechowej w grupie noworodków urodzonych pomiędzy 32 a 41 tyg. ciąży.

Celami drugorzędowymi będą ocena w zmodyfikowanej skali Silvermana, zwaną dalej "skalą TTN" w porównaniu do stężenia tlenu stosowanego podczas wentylacji i zastosowanej interwencji oraz ocena parametrów badania równowagi kwasowo-zasadowej: pH, prężności dwutlenku węgla (pCO2), niedoboru zasad (BE) w porównywanych grupach. Badanie zaplanowano jako prospektywne, wieloośrodkowe, podwójnie zaślepione z randomizacją i grupą kontrolną z placebo.

W badaniu chcemy ocenić czy dodatkowe podanie leku Salbutamol skróci czas leczenia noworodka z przejściowymi zaburzeniami oddychania. Po wykonaniu badania echokardiograficznego serca będziemy wiedzieli czy noworodek ma przetrwałe nadciśnienie płucne a za pomocą odpowiednich skal w tym skali Silvermana ocenimy zaawansowanie zaburzeń oddychania. Lek będzie podawany choremu noworodkowi przez 6 godzin ale maksymalnie przez 72 godziny. Badanie zostanie wykonane w ośmiu Ośrodkach w Polsce (Warszawa, Szczecin, Kraków, Poznań, Zielona Góra, Bydgoszcz, Rzeszów, Bytom) pod kierunkiem wybitnych specjalistów.

Do udziału w badaniu zaprosiliśmy także ekspertów z Kanady. Przyjęliśmy hipotezę, że oczekiwanym efektem badania będzie wynik, że Salbutamol podawany w nebulizacji u niewydolnych oddechowo noworodków zmniejszy częstość występowania PPHN, a tym samym skróci czas leczenia, przebywania w inkubatorze, oderwania od matki oraz częstość groźnych powikłań. Planujemy włączyć do badania kilkaset noworodków.

Przedłużenie okresu rekrutacji w Badaniu Klinicznym REFSAL

Z radością informujemy, że termin realizacji badania klinicznego pt. „Ocena częstości występowania przetrwałego nadciśnienia płucnego u noworodków w grupie noworodków urodzonych pomiędzy 32 a 42 tygodniem ciąży leczonych salbutamolem” – REFSAL, został przedłużony. Decyzja ta jest odpowiedzią na wyzwania związane ze znacznym obniżeniem się liczby porodów w ostatnich latach, co wpłynęło na tempo rekrutacji uczestników.

Ostatnie lata przyniosły zauważalny spadek liczby porodów, co utrudniło osiągnięcie wymaganej liczby uczestników w pierwotnie zakładanym terminie. Przedłużenie rekrutacji pozwoli nam zebrać pełną grupę badawczą i zapewnić, że wyniki badania będą statystycznie istotne i wiarygodne.

Badanie REFSAL (Assessing Respiratory Failure Using Salbutamol Treatment) jest kluczowym projektem badawczym mającym na celu ocenę częstości występowania przetrwałego nadciśnienia płucnego - groźnego powikłania niewydolności oddechowej u noworodków. Jego wyniki mogą znacząco przyczynić się do poprawy standardów opieki nad noworodkami w pierwszych godzinach życia i zwiększenia bezpieczeństwa noworodków.

Wszystkim Rodzicom, Opiekunom, którzy dotychczas wyrazili zgodę na udział dzieci w badaniu serdecznie dziękujemy za wsparcie naszego badania.

Przyznane środki ogółem NA WSZYSTKICH: 14 814 484 zł

Przyznane środki ogółem TYLKO WUM:        3 868 672,5 zł

 

„Badanie finansowane przez Agencję Badań Medycznych, Polska, numer Projektu 2019/ABM/01/00058”
„Research, Project number 2019/ABM/01/00058”, financed by the Medical Research Agency, Poland”