Agencja Badań Medycznych

Medical Research Agency

Symbol
ABM25
Rok początku realizacji
2023
Akronim
STOP-ARB
Tytuł projektu
Wieloośrodkowe, randomizowane, niezaślepione, trójramienne badanie skuteczności transplantacji mikrobioty jelitowej vs probiotykoterapii vs diety wspomagającej wzrost eubiotycznej mikrobioty jelitowej w celu dekolonizacji bakterii antybiotykoopornych z przewodu pokarmowego pacjentów skolonizowanych najbardziej istotnymi klinicznie szczepami antybiotykoopornymi. Poszukiwanie strategii odpowiedzi na alarm WHO ws. zagrożenia „nową pandemią” antybiotykooporności.
Kod
1WP
Instytucja finansująca

Agencja Badań Medycznych

Medical Research Agency

Kierownik
dr n. med. Jarosław Biliński
Przyznane środki ogółem TYLKO WUM
3 362 978,00
Przyznane środki ogółem NA WSZYSTKICH
4 946 978,00
Cel projektu

Celem niniejszego badania jest ocena skuteczności transplantacji mikrobioty jelitowej (ang. fecal microbiota transplantation, FMT), terapii probiotykowej poprzedzonej przedleczeniem oraz obecnego standardu postępowania w postaci diety stymulującej eubiozę (aktywny komparator w celu zwiększenia etyczności badania oraz szans spontanicznej dekolonizacji przy braku jakiejkolwiek aktywnej interwencji rekomendowanej przez Towarzystwa Naukowe) w dekolonizacji najbardziej istotnych klinicznie bakterii antybiotykoopornych (ARB) z przewodu pokarmowego skolonizowanych nimi pacjentów. Jest to odpowiedź na apel WHO dot. potrzeby zaadaptowania nowych strategii walki z antybiotykoopornością w celu zapobieżenia powstaniu nowej pandemii, która może wymazać dotychczasowe osiągnięcia cywilizacyjne. Niektórzy przewidują, że wkrótce, antybiotykooporność doprowadzi do większej ilości zgonów niż nowotwory (O’Neill, Review on Antimicrobial Resistance, 2014).

Symbol
ABM23
Rok początku realizacji
2022
Opiekun
Kamila Krzysztoporska / Jolanta Pasternakiewicz
Tytuł projektu
Ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania Budesonidu o przedłużonym okresie uwalniania u dzieci z pierwotną nefropatią IgA - wieloośrodkowe, interwencyjne badanie III fazy, randomizowane, kontrolowane placebo, z podwójnie ślepą próbą
Kod
1WI
Instytucja finansująca

Agencja Badań Medycznych

Medical Research Agency

Kierownik
dr hab. Małgorzata Mizerska-Wasiak
Przyznane środki ogółem TYLKO WUM
12 152 836,00 zł
Przyznane środki ogółem NA WSZYSTKICH
12 152 836,00 zł
Symbol
ABM19
Rok początku realizacji
2021
Opiekun
Katarzyna Zakrzewska
Tytuł projektu
„Ocena skuteczności i bezpieczeństwa szczepienia przeciw SARS-CoV-2 wśród pracowników ochrony zdrowia”
Kod
2M4
Instytucja finansująca

Agencja Badań Medycznych

Medical Research Agency

Kierownik
dr Agata Skrzat-Klapaczyńska
Przyznane środki ogółem TYLKO WUM
727 716,00 PLN
Przyznane środki ogółem NA WSZYSTKICH
727 716,00 PLN
Cel projektu

Nowy koronawirus (SARS-CoV-2) wywołujący chorobę koronawirusową (COVID-19) został wykryty pod koniec 2019 roku w Chinach. Pierwsze przypadki w Polsce odnotowano na początku marca 2020, a do chwili obecnej zarejestrowano ponad 1,6 miliona przypadków, w tym 41 tysięcy zgonów (dane na VI. 2021). Ponieważ przyjmuje się, że 5-krotnie więcej osób przebywa zakażenie COVID-19 bez- lub skąpoobjawowo niż pełnoobjawowo, możemy szacować, że około 8-10 milionów Polaków przebyło infekcję. Tymczasem, aby mogło nastąpić zatrzymanie rozwoju epidemii musi dojść do nabycia odporności na dany patogen zakaźny u 60-70% populacji. Dlatego jednym z kluczowych elementów walki z epidemią jest wprowadzenie masowych szczepień przeciwko SARS-CoV-2, które powinny być wykonane w jak najkrótszym czasie. Ze względu na znacznie ograniczoną liczbę szczepionek nie jest to jednak możliwe, a program szczepień narodowych skoncentrował się na wybranych grupach kluczowych. Dwa istotne cele to ograniczenie zachorowań w populacjach strategicznych (opieka zdrowotna, nauczyciele) oraz śmiertelności w populacjach o najwyższym ryzyku (osoby starsze). Dla dalszego rozwoju takiej strategii szczepień niezbędne jest głębsze zrozumienie zarówno ich odległej skuteczności, jak i bezpieczeństwa. Dotychczasowe dane opublikowane z badań klinicznych dopuszczających do rejestracji dostępnych w Polsce szczepionek obejmują jedynie dwumiesięczną obserwację i nie wyszczególniają populacji z wysokim narażeniem na zakażenie SARS-CoV-2. Przedmiotem tych badań nie była także ocena występowania i dynamiki narastania miana przeciwciał odpornościowych, która jest rozpoznawalnym markerem zastępczym poszczepiennej odpowiedzi humoralnej (stosowana w strategii szczepienia przeciw wirusowemu zapaleniu wątroby typu B).

Powyżej przytoczone fakty stanowią punkt wyjścia dla niniejszego projektu badawczego, który obejmować będzie grupę pracowników Wojewódzkiego Szpitala Zakaźnego w Warszawie zakwalifikowanych do narodowego programu szczepień przeciw COVID-19. Podstawowym celem niniejszego projektu jest stworzenie podstaw do wprowadzenia innowacyjnych rozwiązań mających na celu optymalizację strategii szczepień masowych. Planowane jest włączenie do badania około 250 osób i przeanalizowanie około 2000 próbek surowicy (w sumie wykonanie 6000 oznaczeń). Projekt składać się będzie z trzech etapów. Pierwszy etap to ocena częstości występowania przeciwciał przeciw SARS-CoV-2 przed kwalifikacją do szczepień (ok. 250 osób), umożliwi on także wyłonienie grupy ozdrowieńców z obecnymi przeciwciałami odpornościowymi (ok. 50-60 osób). Drugi etap przeprowadzony będzie w podgrupie 80 osób, które wyrażą zgodę na 6-krotne pobranie krwi w ciągu 2 miesięcy od zaszczepienia. W podgrupie tej oceniana będzie dynamika narastania odpowiedzi humoralnej wyrażona poprzez obecność i miano przeciwciał przeciw SARS-CoV-2 w klasie IgG, IgM oraz przeciwciał odpornościowych skierowanych przeciwko białku S (S-RBD). Schemat pobrań ustalony dla tej grupy to: w dniu I dawki szczepionki, 7 i 14 dni po I dawce, w dniu II dawki szczepionki, 7 i 14 dni po II dawce. Trzeci etap badania będzie obejmował ocenę odległej skuteczności oraz bezpieczeństwa szczepienia i planowany jest do 6 miesięcy od zaszczepienia (czyli na 8-10 miesięcy uwzględniając rozpiętość szczepień).

Z uwagi na nieprzewidziane wcześniej wprowadzenie III dawki szczepienia p/COVID-19 (decyzja zapadła w drugiej połowie września 2021 r.) zmodyfikowano badanie – rozszerzając pobrania surowic i ich oznaczanie o trzy pobrania

1. w dniu podania III dawki szczepienia

2. 2 tygodnie po podaniu III dawki szczepienia

3. 6 miesięcy po podaniu III dawki szczepienia

Tym samym zrezygnowano z pobrania zaplanowanego wcześniej, czyli 12 miesięcy po podaniu II dawki szczepienia. Spodziewanym efektem głównym projektu będzie wprowadzenie rozwiązań racjonalizujących wykorzystanie szczepień przeciw SARS-CoV-2, np. poprzez uzasadnienie możliwości podawania pojedynczej dawki szczepienia u ozdrowieńców. W chwili obecnej nie istnieją dowody naukowe pozwalające na taką strategię. Efektem dodatkowym będzie weryfikacja skuteczności szczepienia w grupie szczególnie narażonej na zakażenie SARS-CoV-2 oraz ocena bezpieczeństwa w obserwacji porejestracyjnej dla produktu leczniczego BNT162b2. W warunkach „real life” wiele czynników może wpływać na końcowy efekt ochronny szczepienia, jak np. zachowanie łańcucha dostaw, łańcucha chłodniczego, zasad bezpieczeństwa w punktach szczepień.

Dalszą perspektywą dla projektu jest włączenie się do europejskiego projektu zainicjowanego przez European Centers for Disease Prevention and Control (ECDC) https://www.ecdc.europa.eu/en pt. „European study of COVID-19 vaccine effectiveness”

Badanie finansowane przez Agencję Badań Medycznych, Polska, numer Projektu 2021/ABM/COVID19/WUM

 
 
Symbol
ABM21
Rok początku realizacji
2021
Opiekun
Katarzyna Zakrzewska
Akronim
STARLIGHT
Tytuł projektu
Wieloośrodkowe badanie kliniczne 2 fazy oceniające bezpieczeństwo i skuteczność skojarzenia sargramostimu ze schematem D-VCd (daratumumab, bortezomib, cyklofosfamid, deksametazon) u nieleczonych pacjentów z amyloidozą łańcuchów lekkich
Kod
1WP
Instytucja finansująca

Agencja Badań Medycznych

Medical Research Agency

Kierownik
prof. dr hab. n. med. Krzysztof Jamroziak
Przyznane środki ogółem TYLKO WUM
8818969,05
Przyznane środki ogółem NA WSZYSTKICH
965017,80
Cel projektu

Cele pierwszorzędowe:

  1. Określenie skuteczności leczenia wyrażonej odsetkiem pacjentów z całkowitą odpowiedzią hematologiczną (CHR).
  2. Określenie bezpieczeństwa leczenia na podstawie odsetka pacjentów z ciężkimi zdarzeniami niepożądanymi (SAE).

Cele drugorzędowe:

  1. Określenie częstości odpowiedzi hematologicznych
  2. Określenie częstości odpowiedzi narządowych

Ocena jakości życia

Oczekiwane rezultaty
Punkty końcowe pierwszorzędowe:

• odsetek całkowitych odpowiedzi hematologicznych (CHR) (C1-EoT)
• odsetek ciężkich działań niepożądanych (SAE) (C1-EoT)

Punkty końcowe drugorzędowe:

• odpowiedzi hematologiczne ogółem (ORR) (C1-EoT)
• odpowiedzi narządowe (sercowe, nerkowe i wątrobowe) (C1-follow-up)
• minimalna choroba resztkowa (MRD) oceniana cytometrycznie (EoT)
• czas wolny od progresji (PFS) (C1-EoT)
• czas przeżycia (OS) (C1-follow-up)
• czas do uzyskania odpowiedzi hematologicznej (C1-EoT)
• czas do uzyskania odpowiedzi narządowej (C1-follow-up)
• profil i częstość działań niepożądanych (C1-EoT)
• ocena jakości życia według kwestionariusza jakości życia European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire (EORTC QLQ)-C30 oraz European Quality of Life Five Dimensions Questionnaire (EQ-5D-5L) (C1-EoT)
Eksploracyjne punkty końcowe.
• wpływ predykcyjny ocenianych cytometrycznie (wyjściowo również immunohistochemicznie) liczby i immunofenotypu (M1/M2) makrofagów i monocytów w szpiku kostnym w wybranych punktach czasowych (skrining, C2D1 i EoT) na prawdopodobieństwo odpowiedzi hematologicznej i odpowiedzi narządowych
• ocena aberracji cytogenetycznych metodą FISH (del17p, t(4;14), t(11;14), t(14;20), hiperdiploidia) (skrining) i korelacja z odpowiedzią na leczenie (C1-EoT)
• skuteczność typowania amyloidu za pomocą spektrometrii mas (MS) (skrining)
• skuteczność typowania amyloidu za pomocą mikroskopii immuno-elektronowej (skrining)
• korelacja biomarkerów kardiologicznych (NT-proBNP, troponina T) z objawami niewydolności serca i zmianami w EKG i obrazie echokardiograficznym (skrining i EoT)


„Badanie finansowane przez Agencję Badań Medycznych, Polska, numer Projektu 2019/ABM/01/00039”
„Research, Project number 2019/ABM/01/00039”, financed by the Medical Research Agency, Poland”
Symbol
ABM12
Rok początku realizacji
2021
Opiekun
Agnieszka Skwierczyńska, Emilia Klajn
Akronim
MERMAID1
Tytuł projektu
Zastosowanie limfocytów CAR-T antyCD19 w leczeniu dorosłych chorych na nawrotową i oporną ostrą białaczkę limfoblastyczną. Badanie kliniczne fazy I/II (MERMAID1).
Kod
1WP
Instytucja finansująca

Agencja Badań Medycznych

Medical Research Agency

Kierownik
prof. dr hab. Grzegorz Basak
Przyznane środki ogółem TYLKO WUM
15190157,94
Przyznane środki ogółem NA WSZYSTKICH
17354830,00
Cel projektu

Autologiczne limfocyty T modyfikowane genem kodującym chimeryczny receptor dla antygenu (limfocyty CAR T) stanowią jedną z najbardziej innowacyjnych terapii w medycynie. Należą do grupy produktów ATMP. W skrócie, od pacjenta z nowotworem pobiera się limfocyty, które w warunkach laboratorium klasy GMP transdukuje się za pomocą wektorów wirusowych konstruktem kodującym receptor odpowiedzialny za rozpoznawanie antygenu nowotworowego. Po podaniu choremu, zwalczają one aktywnie komórki nowotworowe z niespotykaną dotychczas skutecznością. Aktualnie, dostępne są komercyjnie 2 produkty międzynarodowych koncernów oparte na limfocytach CAR T skierowanych przeciwko antygenowi CD19, zarejestrowane do leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej B-komórkowej (B-OBL) u dzieci i młodych dorosłych oraz do leczenia chłoniaków. Niestety koszty leczenia komercyjnymi produktami wydają się przekraczać możliwości finansowe najbogatszych krajów.

Leczenie bywa związane z wysoką toksycznością, a ograniczenia rejestracyjne nie pozwalają na ich stosowanie w populacji dorosłych chorych na B-OBL. Cel: Celem projektu jest przeprowadzenie zaawansowanych prac badawczo-rozwojowych w zakresie niekomercyjnego badania klinicznego fazy I/II wieloośrodkowego, jednoramiennego z zastosowaniem produktu ATIMP – produkowanych w Polsce limfocytów CAR T antyCD19 do leczenia dorosłych chorych z oporną i nawrotową B-OBL) w kontekście czynników genetycznych nowotworu i pacjenta.

Populacja i metody: Badanie będzie prowadzone na grupie 20 dorosłych (wiek 18-65 lat) chorych z oporną lub nawrotową B-OBL (pierwotna oporność lub co najmniej 1 nawrót) zgodnie z opracowanymi kryteriami włączenia i wyłączenia. Wymagana będzie m.in. ekspresja antygenów CD19 na >90% komórek, dobry stan ogólny (ECOG <=2),wydolne narządy wewnętrzne. Dopuszczone będzie zajęcie ośrodkowego układu nerwowego, jeśli nie będzie jedyną lokalizacją choroby. Nie kwalifikowani będą m.in. chorzy ze współistniejącymi infekcjami, innym nowotworem, we wczesnym okresie po transplantacji komórek krwiotwórczych. Chorzy zostaną dokładnie monitorowani za pomocą standardowych metod, ale także oceny profilu cytokin oraz złożonych badań genetycznych (WES, RNASeq) w celu oceny korelacji ze skutecznością i toksycznością leczenia.

Interwencja: Od chorych, którzy przejdą pomyślnie fazę skriningu i zostaną włączeni do badania na drodze leukaferezy będą pobrane komórki jednojądrowe z krwi obwodowej. W laboratorium producenta będą one modyfikowane genetycznie licencjonowanym, innowacyjnym konstruktem CAR antyCD19. Po uwolnieniu produktu, pacjent otrzyma chemioterapię limfodeplecyjną, a następnie wlew limfocytów CAR T. Przez pierwsze 15 dni będzie intensywnie monitorowany w warunkach szpitalnych, a następnie ambulatoryjnie.

Przebieg badania: Na pierwszym etapie projektu, w ramach przetargu wyłoniony zostanie polski producent CAR T, firma CRO jak również zakupiona będzie aparatura.

Protokół badania zostanie zgłoszony do Komisji Bioetycznej i Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych. Badanie fazy I/II podzielono na 3 etapy. Pierwszy z nich odbywać się będzie w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym WUM i będzie mieć na celu precyzyjne monitorowanie bezpieczeństwa oraz procedur (5 chorych). W 2 etapie chorzy leczeni będą we wszystkich trzech instytucjach Partnerów (UCK WUM, Narodowy Instytut Onkologii i Instytut Hematologii i Transfuzjologii, po 3 chorych) do łącznej liczby 14 chorych. Po przeprowadzonej wstępnej analizie statystycznej skuteczności leczenia, nastąpi 3 etap badania, w trakcie którego po 2 chorych będzie leczonych w każdym z Ośrodków.

Punkty końcowe: Pierwszorzędowe punkty końcowe obejmować będą ocenę bezpieczeństwa oraz całkowity odsetek odpowiedzi (ORR). Drugorzędowe punkty końcowe

dotyczyć będą czasu utrzymywania się odpowiedzi, PFS, OS, kinetyki limfocytów CAR T i cytokin. Ponadto uwzględniono eksploracyjne punkty końcowe opierające się na ocenie czynników genetycznych związanych z chorobą podstawową i układem immunologicznym pacjenta.

Podsumowanie: Zaproponowane badanie pozwoli na ocenę bezpieczeństwa i efektów leczenia dorosłych chorych na nawrotową/ oporną B-OBL za pomocą innowacyjnej terapii opartej na limfocytach CAR T. Do tej pory, efekty leczenia w tej grupie były wysoce niesatysfakcjonujące, a alternatywne terapie cechują się kosztem przekraczającym koszt produktu badanego. Podjęte będą działania mające ograniczyć toksyczność terapii oraz w przyszłości zoptymalizować dobór pacjentów na podstawie czynników genetycznych. Działania projektowe pozwolą także na wdrożenie na rynek polski produktu ATMP, wytwarzanego po raz pierwszy w Polsce. Projekt stanowi odpowiedź na potrzeby i cele sformułowane w Programie pn. NARODOWA STRATEGIA ONKOLOGICZNA na lata 2020-2030 m.in. poprawiając dostęp do innowacyjnych metod leczenia i stanowi bardzo ważne uzupełnienie procedur leczniczych dla osób, u których wyczerpano standardowe metody terapeutyczne.

Symbol
ABM16
Rok początku realizacji
2021
Opiekun
Jarosław Marek Gopek
Akronim
ARISTOTLE
Tytuł projektu
Zastosowanie leukocytarnej fibryny bogatopłytkowej jako stymulatora procesu angiogenezy u chorych poddawanych rewaskularyzacji z powodu krytycznego niedokrwienia kończyn dolnych.
Kod
1WA
Instytucja finansująca

Agencja Badań Medycznych

Medical Research Agency

Kierownik
prof. dr hab. Zbigniew Gałązka
Przyznane środki ogółem TYLKO WUM
3290330,40
Przyznane środki ogółem NA WSZYSTKICH
8676067,60
Cel projektu

Miażdżyca zarostowa tętnic kończyn dolnych jest często występującą chorobą cywilizacyjną z grup chorób sercowo-naczyniowych, która związana jest z wysoką chorobowością, śmiertelnością i znaczącym obniżeniem jakości życia pacjentów. Szacuje się, że obecnie około 202 milionów osób na świecie choruje na miażdżycę zarostową tętnic kończyn dolnych a u wielu z nich postęp choroby prowadzi do utraty kończyny. Częstość występowania choroby waha się w zależności od piśmiennictwa od 4.3% do 57% i zależy od przyjętych kryteriów oceny, wieku i czynników ryzyka w poszczególnych grupach społecznych. Zaawansowany wiek, płeć męska, współistniejąca cukrzyca i palenie tytoniu związane są ze znacznie większym ryzykiem zachorowalności. 

Obecnie, pierwszą linia leczenia są zabiegi wewnątrznaczyniowe albo chirurgiczny przeszczep omijający. Mimo, że powodzenie techniczne takiego leczenia jest stosunkowo wysokie, długotrwałe wyniki uratowania kończyny i wskaźniki przeżycia bez utraty kończyny już zadowalające nie są. Dotychczasowe próby stosowania terapii mezenchymalnymi komórkami macierzystymi nie wpłynęły znamiennie na odsetek uratowanych kończyn, ale były stosowane tylko u pacjentów, u których nie było już opcji do rewaskularyzacji. Wytworzenie nowego łożyska naczyniowego, czyli angiogeneza jest zawiłym, wieloczynnikowym procesem i mimo, że są możliwości wyhodowania wielu różnych komórek macierzystych, odpowiedzialnych za proces angiogenezy, od tworzących naczynia progenitorowych komórek śródbłonka (EPC), przez wspierające angiogenezę hemangio-perycyty (HPC), do stabilizujących naczynia mezenchymalnych komórek macierzystych (MSC), nadal nie udaje się skutecznie i przewidywalnie zapoczątkować procesu angiogenezy w krytycznie niedokrwionych tkankach. Sugeruje się, że powodem może być:

1) wszczepienie komórek pojedynczych linii przy złożonym i niepoznanym w całości mechanizmie interakcji komórek i białek podczas angiogenezy, 2) anergia komórek dawcy występująca na skutek przewlekłego stanu zapalnego w uogólnionej miażdżycy, 3) wszczepienie komórek, które bez dostępu do krwi i substratów metabolicznych obumierają zanim rozpoczną proces angiogenezy, 4) wszczepienie komórek allogenicznych, które są w krótkim czasie odrzucane przez organizm gospodarza nie wywierając efektu terapeutycznego.

Jednocześnie, w ostatnim czasie pojawiło się szereg eksperymentalnych prac pokazujących wybitnie naczyniotwórczy wpływ leukocytarnej fibryny bogatopłytkowej (L-PRF) w inicjowaniu rozwoju nowych łożysk naczyniowych. L-PRF jest autologicznym produktem leczniczym, izolowanym bezpośrednio z krwi pacjenta poprzez odwirowanie trombocytów i leukocytów od krwinek czerwonych i zawieszeniu ich w żelu fibrynowym. Ten autologiczny produkt wykazuje właściwości indukujące angiogenezę, przyspieszające gojenie i modulujące odpowiedź immunologiczna.

Oczekuje się, że poza przywróceniem czasowej drożności naczynia, znacząco przyśpieszymy proces wtórnej angiogenezy w niedokrwionej kończynie i wytłumimy okołonaczyniową odpowiedź zapalną na sam zabieg rewaskularyzacyjny. Zakładamy, że w dużym stopniu przyczyni się to do uzyskania znamiennie dłuższego okresu bezobjawowego lub całkowicie bezobjawowego przebiegu choroby, co wtórnie zaowocuje wyższym odsetkiem uratowanych kończyn i prawdopodobnie obniżeniem śmiertelności w tej grupie chorych. Celem badania jest wypracowanie nowych metod interwencyjnych w leczeniu krytycznego niedokrwienia kończyn dolnych z zastosowaniem produktu leczniczego jakim jest LPRF.

Symbol
1WR
Rok początku realizacji
2021
Opiekun
Krzysztof Wróblewski
Akronim
ADONIS
Tytuł projektu
„Dual Antithrombotic Therapy with Dabigatran and Ticagrelor in Patients with Acute Coronary Syndrome and Non-valvular Atrial Fibrillation Undergoing Percutaneous Coronary Intervention (ADONIS-PCI)”
Kod
ABM07
Instytucja finansująca

Agencja Badań Medycznych

Medical Research Agency

Kierownik
dr Aleksandra Gąsecka - van der Pol
Przyznane środki ogółem TYLKO WUM
1800000
Przyznane środki ogółem NA WSZYSTKICH
13 180 818,30
Cel projektu

Ponad 25% pacjentów kierowanych na diagnostyczną koronarografię i przezskórną interwencję wieńcową (PCI) z powodu ostrego zespołu wieńcowego (OZW) cierpi na niezastawkowe migotanie przedsionków (AF). W tym konkretnym przypadku wyważenie między zapobieganiem zakrzepicy a ryzykiem krwawienia pozostaje trudne. Doustna antykoagulacja (OAC) zapobiega udarowi i zatorowości układowej, ale nie zapobiega zakrzepicy w stencie. Podwójna terapia przeciwpłytkowa (DAPT) zmniejsza częstość nawracających incydentów niedokrwiennych i zakrzepicy w stencie, ale jest mniej skuteczna w zmniejszaniu częstości występowania udarów sercowo-zatorowych związanych z AF. Powszechną praktyką wspieraną przez wytyczne jest łączenie wszystkich trzech leków (OAC, aspiryna i klopidogrel) w potrójnej terapii, ale to podejście pozostaje opinią ekspertów. Ponadto potrójna terapia wiąże się z wysokim rocznym ryzykiem (do 25%) poważnego krwawienia. Dlatego pilnie potrzebne są nowe strategie terapeutyczne, aby utrzymać skuteczność przy jednoczesnej poprawie bezpieczeństwa leczenia u chorych z AF i ACS poddawanych PCI. Stawiamy hipotezę, że podwójna terapia przeciwzakrzepowa, w tym zmniejszona dawka tikagreloru (grupa badana, n = 1115), nie jest gorsza pod względem ryzyka krwawienia i ochrony przed niedokrwieniem w porównaniu ze standardową potrójną terapią (grupa kontrolna, n = 1115) u chorych z AF i leczonych PCI z powodu ACS.

Czas trwania badania (ramy czasowe projektu od 2020-07-01 do 2026-06-30):

Badana populacja. Docelową populacją badania są pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥18 lat z AF niezwiązanym z zastawką, którzy przeszli udaną PCI z powodu ACS. AF może być napadowe, uporczywe lub trwałe, ale nie może być wtórne do odwracalnej choroby, takiej jak zawał mięśnia sercowego, zatorowość płucna, niedawny zabieg chirurgiczny, zapalenie osierdzia lub tyreotoksykoza. OZW może oznaczać zawał mięśnia sercowego z uniesieniem odcinka ST (STEMI), zawał serca bez STEMI (NSTEMI) lub niestabilną dławicę piersiową (UA).

Symbol
ABM20
Rok początku realizacji
2021
Opiekun
Jarosław Marek Gopek
Akronim
KRONF2
Tytuł projektu
Niekomercyjne i nierandomizowane badanie interwencyjne fazy 2a. oceniające skuteczność produktu leczniczego kryzotynib w terapii dzieci z ciężką postacią neurofibromatozy typu 2., w szczególności niepoddających się leczeniu chirurgicznemu oraz/lub radioterapii.
Kod
1WG
Instytucja finansująca

Agencja Badań Medycznych

Medical Research Agency

Kierownik
dr n. med. Marek Karwacki
Przyznane środki ogółem NA WSZYSTKICH
5263510,00
Cel projektu

Nerwiakowłókniakowatość typu 2. (NF-2) to ultrarzadka choroba pierwotnie nowotworowa i uwarunkowana genetycznie, ujawniająca się najczęściej u młodych osób dorosłych. Postać dziecięca tego schorzenia stanowi unikalną jej prezentację, ale niestety obarczona jest wieloma powikłaniami, rozwija się znacznie szybciej niż u dorosłych, odpowiada za ciężki przebieg i wybitne skrócenie okresu przeżycia oraz dotkliwą, złożoną niepełnosprawność.

Do niedawna stosowane terapie, które bezsprzecznie dokonały prawdziwej rewolucji w onkologii oraz spowodowały znaczącą poprawę rokowania chorych z wieloma nowotworowymi, były zarezerwowane tylko do terapii guzów złośliwych. Leczenie guzów łagodnych stanowiło i stanowi domenę chirurgii onkologicznej, jednak działania lekarza specjalisty wiążą się najczęściej z wieloma poważnymi powikłaniami i rzadko są skuteczne (brak radykalności zabiegu). 

Opierając się na opisanych przesłankach, a wobec braku możliwości zaoferowania skutecznej terapii redukującej lub przynajmniej powstrzymującej wzrost guzów, opracowano badanie dotyczące leczenia kryzonitybem właśnie dzieci z NF-2. Leczenie, które nawet jeżeli nie zapobieże powstawaniu guzów, to powinno w znaczący sposób ograniczyć ich złożoną niepełnosprawność i przywrócić je społeczeństwu.

Badaniem objęcie będą pacjenci pacjenci w wieku 4-15 lat, z potwierdzoną nerwiakowłókniakowatością typu 2. (NF-2). Objęci zostaną opieką przez okres 15 miesięcy, w trakcie których przyjmować będą lek (dawkowanie codzienne) oraz poddawani będą comiesięcznie badaniom kontrolnym, oceniającym bezpieczeństwo terapii. Dodatkowo pacjenci objęci będą także badaniem okulistycznym. Celem realizowanego badania  klinicznego jest ocena skuteczności terapii kryzotynibem skutkująca przynajmniej zatrzymaniem dynamiki wzrostu guza lub wielu guzów tak centralnego, jak i obwodowego układu nerwowego.

Za realizację badania odpowiedzialny jest zespół lekarzy pod kierownictwem głównego badacza – dr Marka Karwackiego, specjalisty w zakresie pediatrii (II st.) oraz hematologii i onkologii dziecięcej z doktoratem w zakresie genetyki klinicznej, pracownikiem Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, Katedra i Klinika Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii.

Symbol
ABM15
Tytuł projektu
„Ocena skuteczności i bezpieczeństwa empagliflozyny w leczeniu neutropenii u pacjentów z glikogenozą 1b” - EMPAtia
Kod
1WS/AM15
Instytucja finansująca

Agencja Badań Medycznych

Medical Research Agency

Kierownik
dr Piotr Sobieraj
Przyznane środki ogółem TYLKO WUM
598 555,47
Przyznane środki ogółem NA WSZYSTKICH
5 282 792,09
Cel projektu

Celem badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa i skuteczność leczenia empagliflozyną u chorych na GSD 1b. Glikogenoza typu Ib  jest chorobą ultrarzadką, wrodzoną, dziedziczoną w sposób autosomalny i recesywny. Objawia się między innymi ciężką hipoglikemią, hepatomegalią i ciężką neutropenią z upośledzeniem funkcji neutrofili, czego skutkiem są nawracające poważne, czasem zagrażające życiu zakażenia bakteryjne i grzybicze oraz nieswoiste zapalenie jelit. W leczeniu neutropenii u pacjentów z GSD Ib stosuje się filgrastim, lek zwiększający liczbę neutrofili, ale nie poprawiający ich funkcji w tej grupie chorych, który podaje się w iniekcji podskórnej, zwykle codziennie. Część pacjentów nie odpowiada na leczenie filgrastimem, u wszystkich mimo leczenia utrzymują się nawracające infekcje. Leczenie preparatem u większości pacjentów powoduje powikłania pod postacią splenomegalii, czasem z towarzyszącym hipersplenizmem, przerostu dziąseł, a odległym powikłaniem wieloletniego leczenia filgrastimem mogą być ostra białaczka mieloblastyczna i zespół mielodysplastyczny.

Badanie ma charakter otwarty. Grupę badaną będą stanowić pacjenci pediatryczni i dorośli z rozpoznaną biochemicznie i/lub molekularnie glikogenozą Ib i neutropenią.

Badanie realizowane jest w dwóch ośrodkach klinicznych w Polsce: w Instytucie „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” w Warszawie (IPCZD) oraz w Warszawskim Uniwersytecie Medycznym (WUM).

Projekt realizowany w okresie od  01.10.2020 r. do  31.03.2025 r

Symbol
ABM22
Rok początku realizacji
2022
Akronim
FootCell
Tytuł projektu
Ocena bezpieczeństwa i skuteczności produktu leczniczego terapii zaawansowanej zawierającego żywe komórki ASC w leczeniu zespołu stopy cukrzycowej – badanie podwójnie zaślepione, z randomizacją (FootCell)
Kod
LBBK
Instytucja finansująca

Agencja Badań Medycznych

Medical Research Agency

Kierownik
prof. dr hab. n. med. Małgorzata Lewandowska-Szumieł
Przyznane środki ogółem TYLKO WUM
8487461,88
Przyznane środki ogółem NA WSZYSTKICH
9135511,48
Cel projektu

Celem projektu jest przeprowadzenie niekomercyjnego klinicznego badania bezpieczeństwa i skuteczności produktu leczniczego terapii zaawansowanej, w którym substancję czynną stanowią allogeniczne komórki mezenchymalne pozyskiwane z tkanki tłuszczowej (ATMP-ASC), w leczeniu ZSC. Badanie jest oparte o wstępne wyniki uzyskane przez Zespół Laboratorium Badawczego - Banku Komórek Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego i Kliniki Diabetologii i Chorób Wewnętrznych WUM, w ramach pilotażowego eksperymentu leczniczego, gdzie podawano preparat tego typu w otwartej, tj. niezaślepionej obserwacji bez randomizacji. W badaniu weźmie udział stu pięciu pacjentów w wieku >18 roku życia, u których zdiagnozowano niezakażony, neuropatyczny zespół stopy cukrzycowej.