Wieloośrodkowe badanie kliniczne 2 fazy oceniające bezpieczeństwo i skuteczność skojarzenia sargramostimu ze schematem D-VCd (daratumumab, bortezomib, cyklofosfamid, deksametazon) u nieleczonych pacjentów z amyloidozą łańcuchów lekkich
Symbol
ABM21
Rok początku realizacji
2021
Opiekun
Katarzyna Zakrzewska
Akronim
STARLIGHT
Tytuł projektu
Wieloośrodkowe badanie kliniczne 2 fazy oceniające bezpieczeństwo i skuteczność skojarzenia sargramostimu ze schematem D-VCd (daratumumab, bortezomib, cyklofosfamid, deksametazon) u nieleczonych pacjentów z amyloidozą łańcuchów lekkich
Kod
1WP
Instytucja finansująca
Agencja Badań Medycznych
Medical Research Agency
Kierownik
prof. dr hab. n. med. Krzysztof Jamroziak
Przyznane środki ogółem TYLKO WUM
8818969,05
Przyznane środki ogółem NA WSZYSTKICH
965017,80
Cel projektu
Cele pierwszorzędowe:
- Określenie skuteczności leczenia wyrażonej odsetkiem pacjentów z całkowitą odpowiedzią hematologiczną (CHR).
- Określenie bezpieczeństwa leczenia na podstawie odsetka pacjentów z ciężkimi zdarzeniami niepożądanymi (SAE).
Cele drugorzędowe:
- Określenie częstości odpowiedzi hematologicznych
- Określenie częstości odpowiedzi narządowych
Ocena jakości życia
Oczekiwane rezultaty
Punkty końcowe pierwszorzędowe:
• odsetek całkowitych odpowiedzi hematologicznych (CHR) (C1-EoT)
• odsetek ciężkich działań niepożądanych (SAE) (C1-EoT)
Punkty końcowe drugorzędowe:
• odpowiedzi hematologiczne ogółem (ORR) (C1-EoT)
• odpowiedzi narządowe (sercowe, nerkowe i wątrobowe) (C1-follow-up)
• minimalna choroba resztkowa (MRD) oceniana cytometrycznie (EoT)
• czas wolny od progresji (PFS) (C1-EoT)
• czas przeżycia (OS) (C1-follow-up)
• czas do uzyskania odpowiedzi hematologicznej (C1-EoT)
• czas do uzyskania odpowiedzi narządowej (C1-follow-up)
• profil i częstość działań niepożądanych (C1-EoT)
• ocena jakości życia według kwestionariusza jakości życia European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire (EORTC QLQ)-C30 oraz European Quality of Life Five Dimensions Questionnaire (EQ-5D-5L) (C1-EoT)
Eksploracyjne punkty końcowe.
• wpływ predykcyjny ocenianych cytometrycznie (wyjściowo również immunohistochemicznie) liczby i immunofenotypu (M1/M2) makrofagów i monocytów w szpiku kostnym w wybranych punktach czasowych (skrining, C2D1 i EoT) na prawdopodobieństwo odpowiedzi hematologicznej i odpowiedzi narządowych
• ocena aberracji cytogenetycznych metodą FISH (del17p, t(4;14), t(11;14), t(14;20), hiperdiploidia) (skrining) i korelacja z odpowiedzią na leczenie (C1-EoT)
• skuteczność typowania amyloidu za pomocą spektrometrii mas (MS) (skrining)
• skuteczność typowania amyloidu za pomocą mikroskopii immuno-elektronowej (skrining)
• korelacja biomarkerów kardiologicznych (NT-proBNP, troponina T) z objawami niewydolności serca i zmianami w EKG i obrazie echokardiograficznym (skrining i EoT)
„Badanie finansowane przez Agencję Badań Medycznych, Polska, numer Projektu 2019/ABM/01/00039”
„Research, Project number 2019/ABM/01/00039”, financed by the Medical Research Agency, Poland”
• odsetek całkowitych odpowiedzi hematologicznych (CHR) (C1-EoT)
• odsetek ciężkich działań niepożądanych (SAE) (C1-EoT)
Punkty końcowe drugorzędowe:
• odpowiedzi hematologiczne ogółem (ORR) (C1-EoT)
• odpowiedzi narządowe (sercowe, nerkowe i wątrobowe) (C1-follow-up)
• minimalna choroba resztkowa (MRD) oceniana cytometrycznie (EoT)
• czas wolny od progresji (PFS) (C1-EoT)
• czas przeżycia (OS) (C1-follow-up)
• czas do uzyskania odpowiedzi hematologicznej (C1-EoT)
• czas do uzyskania odpowiedzi narządowej (C1-follow-up)
• profil i częstość działań niepożądanych (C1-EoT)
• ocena jakości życia według kwestionariusza jakości życia European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire (EORTC QLQ)-C30 oraz European Quality of Life Five Dimensions Questionnaire (EQ-5D-5L) (C1-EoT)
Eksploracyjne punkty końcowe.
• wpływ predykcyjny ocenianych cytometrycznie (wyjściowo również immunohistochemicznie) liczby i immunofenotypu (M1/M2) makrofagów i monocytów w szpiku kostnym w wybranych punktach czasowych (skrining, C2D1 i EoT) na prawdopodobieństwo odpowiedzi hematologicznej i odpowiedzi narządowych
• ocena aberracji cytogenetycznych metodą FISH (del17p, t(4;14), t(11;14), t(14;20), hiperdiploidia) (skrining) i korelacja z odpowiedzią na leczenie (C1-EoT)
• skuteczność typowania amyloidu za pomocą spektrometrii mas (MS) (skrining)
• skuteczność typowania amyloidu za pomocą mikroskopii immuno-elektronowej (skrining)
• korelacja biomarkerów kardiologicznych (NT-proBNP, troponina T) z objawami niewydolności serca i zmianami w EKG i obrazie echokardiograficznym (skrining i EoT)
„Badanie finansowane przez Agencję Badań Medycznych, Polska, numer Projektu 2019/ABM/01/00039”
„Research, Project number 2019/ABM/01/00039”, financed by the Medical Research Agency, Poland”