Zajęcie serca w sarkoidozie - ocena diagnostycznej i prognostycznej wartości biomarkerów - badanie CRESCENDO
Zajęcie mięśnia sercowego w sarkoidozie pozostaje niedostatecznie rozpoznane w praktyce klinicznej, co prowadzi do zwiększonego ryzyka poważnych powikłań kardiologicznych. Zaawansowana sarkoidoza serca (CS) może prowadzić do zagrażających życiu arytmii komorowych i postępującej niewydolności serca, co wymaga intensywnego leczenia i wszczepiania urządzeń, co stanowi znaczne obciążenie dla systemów opieki zdrowotnej. Wczesna identyfikacja CS z wykorzystaniem metod opartych na biomarkerach może potencjalnie zwiększyć dokładność diagnostyczną i stratyfikację ryzyka, prowadząc do poprawy wyników leczenia pacjentów i obniżenia kosztów opieki zdrowotnej.
Biorąc pod uwagę dynamiczny charakter ZC, który rozwija się od początkowego stadium zapalnego, obejmującego zarówno tkankę mięśnia sercowego, jak i inne narządy, do późniejszego włóknienia narządu docelowego, podejście oparte na pojedynczym biomarkerze jest niewystarczające. Konieczne jest wdrożenie strategii wielomarkerowej, aby uchwycić różne stadia progresji choroby. Kilka biomarkerów zostało zidentyfikowanych jako potencjalnie użyteczne:
• Troponina, NT-proBNP – wskaźniki odpowiednio uszkodzenia mięśnia sercowego i niewydolności serca.
• ST-2 – marker stanu zapalnego.
• Galektyna-3 – podwyższona zarówno w stanie zapalnym, jak i w przebiegu włóknienia.
• PICP, PIIINP – markery włóknienia mięśnia sercowego.
Pomimo silnych przesłanek fizjologicznych i wstępnych danych wspierających stosowanie tych biomarkerów, jak dotąd żadne badanie nie oceniło ich łącznej skuteczności diagnostycznej w pojedynczym badaniu. Proponowane badanie ma na celu wypełnienie tej luki poprzez ocenę strategii wielomarkerowej w diagnostyce i prognozowaniu CS. Skuteczne przeprowadzenie zakrojonego na szeroką skalę badania wielomarkerowego wymaga znacznego wsparcia finansowego i logistycznego. Rekrutacja wystarczająco dużej i reprezentatywnej kohorty pacjentów stanowi poważne wyzwanie ze względu na względną rzadkość i niedodiagnozowanie CS w warunkach ambulatoryjnych.
Opierając się na wynikach badań finansowanych w ramach programu MINIATURA, niniejsze badanie ma na celu stworzenie solidnych podstaw do przyszłych wniosków grantowych NCN, w szczególności PRELUDIUM, którego celem jest promowanie młodych naukowców, pod warunkiem znalezienia doktoranta, który będzie aktywnie uczestniczył w rekrutacji pacjentów i realizacji projektu. W takim przypadku doktorant obejmie rolę głównego badacza, zdobywając nieocenione doświadczenie w kierowaniu badaniami, pozyskiwaniu finansowania i budowaniu solidnego portfolio publikacji. W przypadku braku takiego kandydata, projekt będzie rozwijany dalej poprzez aplikację SONATA przez starszych badaczy zespołu.
Dzięki uzupełnieniu kluczowych luk w literaturze i walidacji opartego na dowodach, fizjologicznie uzasadnionego podejścia do diagnozy zespołu Cushinga, badania te przyczynią się do stworzenia spójnych ram diagnostycznych i staną się punktem wyjścia dla szerszego programu naukowego, który ma zaowocować licznymi publikacjami i znacznie wpłynąć na praktykę kliniczną oraz przyszłe wytyczne dotyczące leczenia zespołu Cushinga.