„Horyzont doskonałości w zastosowaniach matrycowego RNA w immunoOnkologii”

Podstawowym celem Zadania jest opracowanie technologii terapeutycznego mRNA o wysokiej skuteczności i zastosowanie jej
w immunoterapii nowotworów. Ponieważ rozwój nowego leku lub nowej technologii jest procesem wieloetapowym, w
ramach Zadania wyróżniamy kilka celów pośrednich (przewidujemy również możliwe rozwiązania alternatywne). Do naszych
celów należą:
 poprawa stabilności i wydajności translacji liniowych cząsteczek mRNA dzięki identyfikacji i zastosowaniu optymalnej
sekwencji i składu chemicznego ogonów poli(A) obecnych na końcu 3’ RNA;
 alternatywne podejście do projektowania terapeutycznych mRNA z użyciem kolistych mRNA – opracowanie
efektywnych strategii ich syntezy na dużą skalę oraz poprawy ich potencjału translacyjnego;
 dostarczenie danych proof-of-concept dotyczących innowacyjnych strategii immunoterapii nowotworów, które
opierają się na szczepionkach mRNA, ekspresji alogenicznych cząsteczek MHC i regulatora transkrypcji AIRE;
 opracowanie narzędzi analitycznych, które zostaną użyte do wybrania najlepszej formy terapeutycznego mRNA, a
docelowo posłużą do kontroli jakości wszystkich rodzajów terapeutyków opartych o technologię mRNA.