Randomized, double-blind clinical trial evaluating the safety and efficacy of rapamycin versus vigabatrin in the prophylactic treatment of infants with tuberous sclerosis
Project Title
Randomizowane, podwójnie zaślepione badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność rapamycyny w porównaniu do wigabatryny w leczeniu profilaktycznym niemowląt ze stwardnieniem guzowatym
Financing Institution
Medical Research Agency
Medical Research Agency
Lead
prof. dr hab. Sergiusz Jóźwiak
Subject
Randomizowane, podwójnie zaślepione badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność rapamycyny w porównaniu do wigabatryny w leczeniu profilaktycznym niemowląt ze stwardnieniem guzowatym
Project Objective
The primary aim of the ViRap clinical trial is to compare the safety, tolerance and efficacy of the antiepileptic drug (vigabatrin) and mTOR inhibitor (rapamycin) in epilepsy prevention and mental retardation and autism spectrum disorders in infants with TSC. The secondary goal of the study will be to assess the influence of applying both drugs on the development of nodular changes in children with TSC. The tertiary goal will be the assessment of the influence of the treatment on the biomarkers of epileptogenesis and oncogenesis in TSC.